Tartu ülikooli ja Amsterdami ülikooli kliiniku teadlased on mitu aastat teinud koostööd, et töötada välja uusi ravimeetodeid haruldase, luid hapraks muutva haiguse vastu. Nüüd on märgata esimesi edusamme.
Teadlased tegid edusamme habraste luude haiguse ravimiseks
Eesti teadlased uurisid Eesti teadusagentuuri rahastatud projekti «THOR-OI» toel 2021.–2024. aastal luu-uuringute ja geeniteraapia alal haruldasi luuhaigusi. Selle algatuse osana liitus 2021. aastal Amsterdami ülikooli kliinikuga ka doktor Lidiia Zhytnik, kes oli seal järeldoktorantuuris.
Ühise projekti eesmärk on arendada ravimeetodeid ning luua rakulisi ja loomseid mudeleid haruldase haiguse osteogenesis imperfecta jaoks. See on geneetiline haigus, mida iseloomustavad väga haprad luud ning kergesti tekkivad murrud.
Tartu ülikooli endine ortopeedilise genoomika teadur Lidiia Zhytnik lausus, et haiguse põdejatel on justkui klaasluud. «Nad kannatavad geneetilisest defektist tingitud sagedaste luumurdude, luustiku deformatsiooni ja vähenenud kasvu ning muude terviseprobleemide all,» tutvustas ta.
«Tüüpilised sümptomid on ka kuulmislangus, sinine kõvakest, liigeste lõtvus, haprad hambad, kardiovaskulaarsed ja kopsudega seotud probleemid. Kahjuks ei ole haigusele veel tõhusat ravi,» lisas Zhytnik.
Täpsemalt puudus Zhytniku sõnul seni usaldusväärne hiiremudel haiguse kergest vormist ehk osteogenesis imperfecta 1. tüübist. See mõjutab aga umbes kolmandikku kõigist selle haigusega patsientidest ning puudujääk aeglustas uute ravimeetodite väljatöötamist.
Kuid projekti meeskond töötas välja uue hiiremudeli, mis jäljendab selle haiguse kerget vormi. «Uus mudel võimaldab teadlastel paremini mõista, kuidas haigus mõjutab luid ja teisi organeid, ning katsetada uusi ravimeid,» selgitas Lidiia Zhytnik.
Samuti tehti projektiga edusamme geeniteraapias «klaasluude» uurimisel. Zhytnik selgitas, et skeleti kui kompleksse elundkonna ravimine on eriti keeruline ning haprade luude haigus on põhjustatud paljudest geneetilistest defektidest, mistõttu tuleb igale patsiendile läheneda personaalselt. «Meeskond lõi patsientide nahast spetsiaalsed tüvirakud, mis suudavad kasvatada luid laborinõudes ja hiirtel. Spetsiaalse tehnika abil redigeeriti rakud geneetiliselt, et parandada osteogenesis imperfecta’t põhjustavat defekti.»
Zhytniku hinnangul on projekti esimene samm soovitud tulemuse poole tehtud, sest parandatud tüvirakud võiks potentsiaalselt patsientidele toota tervet kollageeni. Teisalt katsetasid teadlased geenide otsest redigeerimist patsiendi kehas, pakkudes samuti uut lähenemist haiguse raviks.
Lidiia Zhytnik lausus, et projekt tähistab olulist sammu osteogenesis imperfecta vastu võitlemisel ning see edendas rahvusvahelist koostööd. «Ühised jõupingutused ja koolitusalgatused lubavad kestvat mõju, pakkudes lootust neile, keda see keeruline haigus mõjutab.»